La Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos aprobó Emflaza (deflazacort) en comprimidos y la suspensión oral para tratar a los pacientes de 5 años o más con distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético poco frecuente que causa deterioro muscular progresivo y debilidad. Deflazacort es un corticosteroide que actúa disminuyendo la inflamación y reduciendo la actividad del sistema inmunológico.
Los corticosteroides se usan comúnmente para tratar la DMD en todo el mundo. Esta es la primera aprobación de la FDA de un corticosteroide para tratar DMD y la primera aprobación de deflazacort para uso en los Estados Unidos.
La DMD es el tipo más común de distrofia muscular. Es causada por una ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener las células musculares intactas. Los primeros síntomas generalmente se ven entre los 3 y 5 años de edad y empeoran con el tiempo. La enfermedad ocurre a menudo en personas sin antecedentes familiares conocidos de la condición y afecta principalmente a los varones, pero en casos raros puede afectar a las niñas. La DMD ocurre en aproximadamente uno de cada 3.600 bebés varones en todo el mundo.
Las personas con DMD pierden progresivamente la capacidad de realizar actividades de forma independiente. A medida que avanza la enfermedad, pueden presentarse enfermedades cardiacas y respiratorias potencialmente mortales. La gravedad de la enfermedad y la esperanza de vida varían.
La eficacia de deflazacort se demostró en un estudio clínico de 196 pacientes varones que tenían 5 a 15 años de edad al comienzo del ensayo con mutación documentada del gen de la distrofina y el inicio de la debilidad antes de los 5 años. A la semana 12, los pacientes que tomaban deflazacort mostraron mejoras en una evaluación clínica de la fuerza muscular a través de una serie de músculos en comparación con los que tomaban un placebo. Se mantuvo una estabilidad global en la fuerza muscular promedio hasta el final del estudio a la semana 52 en los pacientes tratados con deflazacort. En otro ensayo con 29 pacientes masculinos que duró 104 semanas, el deflazacort demostró una ventaja numérica sobre el placebo en una evaluación de la fuerza muscular promedio. Además, aunque no se controlaron estadísticamente para comparaciones múltiples, los pacientes con deflazacort parecían perder la capacidad de caminar más tarde que los tratados con placebo.
Los efectos secundarios causados por Emflaza son similares a los experimentados con otros corticosteroides. Los efectos secundarios más comunes incluyen hinchazón facial (Cushingoide), aumento de peso, aumento del apetito, infección del tracto respiratorio superior, tos, frecuencia urinaria extraordinaria durante el día, crecimiento indeseado del cabello (hirsutismo) y exceso de grasa alrededor del estómago (obesidad central) .
Otros efectos secundarios que son menos comunes incluyen problemas con la función endócrina, aumento de la susceptibilidad a la infección, elevación de la presión arterial, riesgo de perforación gastrointestinal, erupciones cutáneas graves, cambios de comportamiento y de humor, disminución de la densidad de los huesos y problemas de visión como cataratas . Los pacientes que reciben dosis inmunosupresoras de corticosteroides no deben recibir vacunas vivas o atenuadas vivas.
La FDA otorgó a esta solicitud la designación de vía rápida y la prioridad en la revisión. El medicamento también recibió la designación de fármaco huérfano. Es comercializado en Estados Unidos por Marathon Pharmaceuticals.