A partir de un estudio inédito en pacientes pediátricos con la enfermedad de Chagas coordinado por investigadores del Conicet, la FDA aprobó el uso de la formulación de “nifurtimox” para recién nacidos hasta los 18 años de edad.
Según datos de la Organización Mundial de la Salud (OMS) se calcula que en el mundo existen entre 6 a 7 millones de infectados con mal de Chagas, y en Argentina, según estimaciones de la Sociedad Argentina de Pediatría (SAP), nacen 1.200 niños al año con la enfermedad.
El grupo de Parasitología – Chagas, del Instituto Multidisciplinario de Investigación en Patologías Pediátricas (IMIPP, Conicet-Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires), en el Hospital de Niños ‘Ricardo Gutiérrez’, coordinó los estudios clínicos de una formulación pediátrica, inédita, de un medicamento utilizado en el tratamiento de la enfermedad de Chagas -el nifurtimox-, que se adapta a las necesidades especiales de los pacientes pediátricos desde recién nacidos hasta los 18 años de edad.
El Chagas es una enfermedad causada por el parásito Trypanosoma cruzi, que transmite hacia el humano la vinchuca -Triatoma infestans-. También puede ser transmitido por transfusión sanguínea o trasplante de órganos, y durante la gestación, o por alimentos.
Esta droga es una de los dos desarrolladas hace 5 décadas para el uso en la enfermedad en adultos, junto al benznidazol.
La aprobación y registro de esta nueva formulación se obtuvo a partir de un ensayo clínico de fase III prospectivo, con control histórico para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de nifurtimox (30 y 120 mg Lampit, Bayer) en 330 niños con enfermedad de Chagas. El estudio fue coordinado por el grupo de Parasitología- Chagas del Hospital de Niños R. Gutiérrez, Buenos Aires, Argentina, que dirige el Dr Altcheh, junto al laboratorio Bayer. El grupo de Parasitología forma parte a su vez del Instituto multidisciplinario de investigación en patologías pediátricas (IMIPP) CONICET-GCBA.
El estudio se llevó a cabo en 25 sitios de investigación (red de investigación clínica PEDCHAGAS) en Argentina, Bolivia, y Colombia entre 2016 y 2018. Los 330 pacientes pediátricos fueron seguidos durante un año, después de terminar el tratamiento, evidenciando la seguridad y eficacia del nifurtimox por métodos parasitológicos y serológicos. El estudio continua con un seguimiento a 4 años para confirmar y validar los resultados obtenidos. Puede obtenerse más información sobre este ensayo clínico en clinicaltrials.gov #NCT02625974 . Este es un gran logro de la pediatría Argentina y Latinoamericana, que a partir de una red de investigación clínica con altos estándares de calidad, obtuvo respuesta a una necesidad regional que impactara en la atención de los más vulnerables.
Respuesta a las necesidades de la región
“Este es un gran logro de la pediatría argentina y latinoamericana, que a partir de una red de investigación clínica con altos estándares de calidad, obtuvo respuesta a una necesidad regional que impactará en la atención de los más vulnerables”, consideró el Dr, Jaime Altcheh pediatra e investigador principal del Conicet, quien lidera el equipo de trabajo.
Utilizar, como hasta el momento, las presentaciones de adultos y adaptarlas a los niños conlleva un problema, y es que cuando se fraccionan las pastillas, no puede asegurarse que la concentración de la droga es la misma en cada parte. Esto genera el riesgo de dar menores o mayores dosis a las necesarias. “El desarrollo y validación, en estudios clínicos, de una formulación dispersable adaptada para niños resuelve este problema y facilitara el tratamiento”, aclara el investigador.
El estudio se llevó a cabo en 25 sitios de investigación, que conforman la Red de Investigación Clínica PEDCHAGAS, en Argentina, Bolivia, y Colombia entre 2016 y 2018, en conjunto con el laboratorio Bayer. Se trató de un ensayo clínico de fase III prospectivo, donde se evaluó la eficacia, seguridad y farmacocinética de nifurtimox en 330 niños con enfermedad de Chagas.
“A pesar de estar aprobados para su uso en adultos desde la década del 70, es la primera vez que se hace un estudio farmacológico multicéntrico en pacientes pediátricos de este medicamento”, explica Altcheh.
Fuente: El Federal/Hospital Gutiérrez