La Administración de Alimentos y Medicamentos detuvo un ensayo clínico de la terapia génica Zolgensma de Novartis debido a un problema de seguridad encontrado en un estudio en animales, informó la compañía.
La suspensión afecta el ensayo clínico conocido como STRONG, que estaba probando una dosis más alta de Zolgensma administrada por inyección espinal a niños mayores con atrofia muscular espinal (AME). Esta medida de la FDA no afecta el tratamiento ya aprobado de bebés y niños.
Novartis dijo que su subsidiaria AveXis informó a los reguladores que en el estudio en animales hubo casos de “inflamación de las células mononucleares de los ganglios de la raíz dorsal (DRG), a veces acompañada de degeneración o pérdida del cuerpo celular neuronal”. La importancia clínica de esta señal de seguridad adversa no se conoce, pero puede asociarse con “efectos sensoriales”, agregó la compañía.
Detener el ensayo clínico STRONG es un revés para el esfuerzo de Novartis de extender el uso de Zolgensma a pacientes mayores con AME. El tratamiento Spinraza de Biogen ya está aprobado para pacientes mayores con AME. Roche obtendría la aprobación de su propio tratamiento de AME el próximo año.
Novartis dijo que no ha visto informes de “efectos sensoriales” en pacientes y está trabajando con la FDA para resolver problemas de seguridad y reanudar la dosificación de Zolgensma en el ensayo clínico.
La acción de la FDA el miércoles sigue a una controversia que involucra la manipulación de datos utilizados para respaldar la aprobación de Zolgensma. En una comunicación, la agencia informó en agosto que AveXis sabía que los datos preclínicos habían sido falsificados antes de que el medicamento fuera aprobado en mayo, pero no informó a la agencia hasta más tarde. La agencia dijo que la droga debería permanecer en el mercado, pero el escándalo provocó la ira de los legisladores y una promesa del CEO de Novartis, Vas Narasimhan, de avanzar más rápidamente en la divulgación de problemas relacionados con la integridad de los datos.
Zolgensma tiene un precio de 2.1 millones de dólares, por lo que es la medicina más cara del mundo.
Fuente: Stat News. Nota original: https://www.statnews.com/2019/10/30/novartis-zolgensma-gene-therapy-study-halted-by-fda-on-animal-safety-concerns/