El Nusinersen (SPINRAZANR) constituye un tratamiento experimental, destinado al uso compasivo, exclusivamente a los pocos pacientes con AME tipo 1, 2 ó 3. Debe controlarse su efectividad durante el tratamiento y la aparición de efectos adversos inmediatos y de largo plazo, antes de decidir una nueva aplicación. No se encontró ningún agente terapéutico aprobado en las agencias más importantes, para el tratamiento de esta enfermedad.
Para ver el informe completo: FICHA TECNICA NUSINERSEN